Una mujer con cáncer lleva 18 años en remisión gracias a una pionera terapia celular CAR-T

Una mujer con neuroblastoma, un tipo de cáncer de células nerviosas, ha permanecido en remisión durante más de 18 años tras recibir una terapia celular CAR-T en su infancia, sin necesidad de someterse a tratamientos adicionales. Este caso representa la remisión de mayor duración descrita hasta ahora con este tipo de terapia.

La paciente participó en un ensayo clínico de fase 1 realizado entre 2004 y 2009, en el que se probó una versión modificada de la terapia CAR-T para tratar el neuroblastoma, un tumor sólido poco frecuente que afecta principalmente a niños y que presenta altas tasas de recaída a pesar de los tratamientos convencionales.

El estudio, llevado a cabo por un equipo del Baylor College of Medicine (Houston, EEUU), fue liderado por la doctora Helen Heslop y contó con la participación de 19 niños diagnosticados con neuroblastoma. Los resultados del seguimiento a largo plazo han sido publicados este lunes en la revista Nature Medicine.

¿Qué es la terapia CAR-T?

La terapia celular CAR-T consiste en modificar genéticamente los linfocitos T del paciente, un tipo de glóbulo blanco del sistema inmunitario, para que sean capaces de identificar y destruir células cancerosas. Si bien esta estrategia ha demostrado gran eficacia en ciertos cánceres de la sangre, como la leucemia y el linfoma, su impacto en tumores sólidos ha sido más limitado.

Durante el ensayo, los investigadores utilizaron células T diseñadas para reconocer GD2, una proteína presente en niveles elevados en el neuroblastoma. De los 19 niños tratados, 11 presentaban la enfermedad activa en el momento de la terapia.

Una docena de pacientes fallecieron entre los dos meses y los siete años posteriores a la terapia

El ensayo confirmó la seguridad del tratamiento, aunque 12 de los participantes fallecieron entre los dos meses y los siete años posteriores a la terapia debido a recaídas. No obstante, los siete pacientes restantes sobrevivieron a largo plazo, y cinco de ellos continuaron bajo seguimiento durante más de 13 años.

La paciente que ha sobrevivido 18 años en remisión completa ha dado a luz a dos hijos sanos

En particular, una de las pacientes ha logrado mantenerse en remisión completa durante más de 18 años sin necesidad de recibir otros tratamientos oncológicos. Además, ha podido dar a luz a dos hijos sanos, lo que evidencia que la terapia no ha afectado su capacidad reproductiva.

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El estudio también reveló que las células CAR-T persistieron en el organismo de cinco pacientes durante al menos cinco años tras la terapia, incluida la paciente con la remisión más prolongada.

Los investigadores señalaron que las células CAR-T utilizadas en este ensayo carecen de algunos elementos de diseño presentes en las versiones más avanzadas de esta terapia, como moléculas coestimuladoras –que participan en la activación de linfocitos T–. Esto podría explicar por qué los pacientes con enfermedad activa en el momento del tratamiento no se beneficiaron tanto como aquellos con una carga tumoral menor.

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Estos resultados refuerzan la idea de que las terapias CAR-T podrían ser una opción viable para algunos tumores sólidos y aportan información valiosa sobre el comportamiento de estas células en el organismo, lo que podría influir en futuros desarrollos.

Expertos en inmunoterapia han destacado la relevancia del estudio, aunque advierten sobre la necesidad de realizar ensayos con una mayor cantidad de pacientes. Marta María Alonso Roldán, investigadora del CIMA y la Clínica Universidad de Navarra, subraya que el ensayo aporta datos valiosos sobre largos supervivientes, un campo en el que aún queda mucho por aprender.

Por su parte, Luis Álvarez-Vallina, del Cáncer H12O/CNIO, considera que estos datos demuestran la seguridad de la estrategia y sugieren que las células CAR-T podrían proporcionar beneficios a largo plazo en ciertos tumores sólidos. No obstante, advierte que es fundamental ampliar la muestra de estudio para confirmar su impacto terapéutico.

El inmunólogo Ignacio Melero, de la Universidad de Navarra, celebra los resultados y destaca que las terapias CAR-T han mejorado significativamente desde su desarrollo inicial. "El neuroblastoma es un tumor pediátrico muy difícil de tratar, y que las remisiones puedan ser tan prolongadas es una excelente noticia para la comunidad científica y los pacientes", concluye.